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Beschreibung
Auf seltene Krankheiten spezialisiertes Pharmaunternehmen, gegründet 2012 in Cambridge, UK. Drei Bereiche: Verbesserung bestehender Orphan Drugs, Wiedereinführung abgesetzter Arzneimittel und Erweiterung auf neue Indikationen. Hauptprodukt: NITYR® (Nitisinon), FDA-zugelassen für HT-1.
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