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Descrição
Empresa farmacêutica especializada em doenças raras, fundada em 2012 em Cambridge, Reino Unido. Trabalha em três áreas: melhoria de medicamentos órfãos existentes, reintrodução de medicamentos descontinuados e extensão a novas indicações com parceiros acadêmicos. Produto principal: NITYR® (nitisinona), aprovado FDA para Tirosinemia Hereditária tipo 1.
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